Investigadores da Universidade de Coimbra desenvolvem terapia promissora para o tratamento da Doença de Machado-Joseph

Investigadores do Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC-UC) da Universidade de Coimbra desenvolveram uma terapia promissora para a Doença de Machado-Joseph, utilizando vesículas extracelulares para transportar microRNAs artificiais capazes de silenciar o gene mutante associado à doença. A doença é uma neuropatologia hereditária rara, sem uma terapia eficaz disponível até ao momento, que afeta pessoas em todo o mundo, especialmente em Portugal, na Ilha das Flores. A doença provoca problemas na marcha, no equilíbrio, na fala, na deglutição, nos movimentos oculares e no sono. Com o avanço da terapia, pode abrir caminhos para novas terapias não-invasivas.